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En el Centro Oncológico Anderson de la Universidad de Texas, en Estados Unidos, realizaron un estudio donde un fármaco experimental suministrado en forma de pastillas a pacientes con leucemia tuvo resultados positivos e incluso logró remitir completamente la enfermedad en 30% de los pacientes.
Se trata del medicamento revumenib, fue suministrado a 60 pacientes. La tasa de respuesta general fue del 53 % y la tasa de remisión completa o remisión completa con recuperación hematológica parcial fue del 30 %. Además, el 78 % de los pacientes logró una eliminación de la enfermedad residual, se dijo en un comunicado del Centro Anderson.
Los resultados se presentaron en la reunión anual de la Sociedad Americana de Hematología y fueron publicados el 15 de marzo en la revista especializada Nature.
El especialista y líder del estudio y profesor asistente de leucemia, Ghayas Issa, dijo estar entusiasmado por los resultados, de acuerdo con un reporte de prensa del Centro Anderson.
“Sugieren que revumenib puede ser una terapia oral efectiva para pacientes con leucemia aguda causada por alteraciones genéticas. Estas tasas de respuesta, especialmente, las tasas de eliminación de la enfermedad residual, son las más altas que hemos visto con cualquier monoterapia utilizada para estos subgrupos de leucemia resistentes”, señaló Issa.
El ensayo inscribió a 68 pacientes con una mediana de edad de 43 años, incluidos niños de hasta 10 meses de edad. Los tipos de enfermedades incluyeron leucemia mieloide aguda (82 %), leucemia linfocítica aguda (16 %) y leucemia aguda de fenotipo mixto (2 %).
Entre los pacientes incluidos, el 67.6 % tenía reordenamientos del gen conocido como KMT2A, el 20,6 % tenía mutaciones en el gen NPM1 y el 11,8 % tenía otros genotipos. Los pacientes recibieron un pretratamiento intensivo con una mediana de cuatro líneas de terapia anteriores y el 46 % tuvo un trasplante de células madre previo.
En las leucemias agudas con reordenamiento de KMT2A o mutación en NPM1, la interacción de la proteína menina con KMT2A (también conocida como MLL) es fundamental para impulsar la expresión de los genes que promueven la leucemia.
Leucemias con reordenamientos de KMT2A ocurren en bebés, niños y adultos, y las mutaciones de NPM1 son la alteración genética más común en la leucemia mieloide aguda, explicó el Centro Anderson.
Según Issa, el tratamiento con revumenib interrumpe la maquinaria de transcripción de genes y cambia la expresión de genes en las células cancerosas de un patrón de leucemia a un patrón normal, lo que finalmente conduce a la remisión.
“Las respuestas en este ensayo muestran que los inhibidores de la menina pueden ser una opción de tratamiento prometedora que los pacientes toleran bien y podrían ser la incorporación más reciente a las terapias dirigidas exitosas para la leucemia aguda”, dijo Issa.
Los ensayos futuros de revumenib probarán combinaciones con otros agentes en varios entornos, incluidas leucemias recién diagnosticadas, enfermedad recidivante o refractaria y terapia de mantenimiento.
Este estudio fue patrocinado por Syndax Pharmaceuticals, donde Issa se desempeña como consultor.
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